第六十一届美国ACC会议上报告的关于“FOCUS-CCTRN研究”，是一项目前为止纳入患者数最多的随机、双盲、对照研究，对慢性心力衰竭患者应用心内膜下输注自体骨髓单核细胞，针对“心室容积、左室功能、心肌缺血面积”等具体参数进行效果评估。全文：《Effect of Transendocardial Delivery of　Autologous BoneMarrow Mononuclear Cells　On　Functional　Capacity， LeftVentricular Function，and Perfusion in Chronic Heart Failure》，JAMA. 2012;307(16):doi:10.1001/jama.2012.418
　　细胞疗法在治疗终末期缺血性心脏病（包括难治性心绞痛和/或心力衰竭）的优势已初见端倪，早期研究通常采用的是自体干细胞或祖细胞。在缺血性心脏病和心力衰竭患者中实施自体骨髓单核细胞输注疗法（BMCs）的有效性和安全性已经为多个医疗中心证实，但截至目前还没有临床试验通过各项具体参数来评价自体骨髓单核细胞输注疗法的有效性。
　　当前的研究是由美国国立心肺及血液学学会赞助的心血管细胞治疗研究网络（CCTRN）牵头的，前期的研究证实了心内膜下输注自体骨髓单核细胞治疗多支血管病变导致的慢性心功能不全具有非常好的易操作性和安全性，FOCUS-CCTRN试验是基于上述研究，通过各项具体参数来评价自体骨髓单核细胞输注疗法的有效性，采用随机、双盲、安慰剂对照的临床试验纳入了年龄≥18岁的稳定性冠心病、左室射血分数≤45%，体力限制性心绞痛（CCS分级II-IV级）和/或充血性心力衰竭（NYHA分级II-III级）的患者，单光子发射计算机断层成像术 （SPECT）证实有心肌灌注不良并且未接受血管再通治疗。于这些患者心内膜下输注100×106个自体骨髓单核细胞，6个月后分别比较BMCs组和安慰剂组的左室收缩末容积、最大耗氧量、缺血部位3项指标的初级终点事件的差异。评价其对改善冠心病、左室功能不全、限制性心力衰竭或心绞痛人群在心肌灌注、减少左室收缩末期容积（LVESV）以及增加最大氧耗方面的效用。
　　结果表明：
　　BMCs组和安慰剂组患者，其基线左室收缩末容积（LVESV）的平均值分别为57.9（26.1）ml/m²和65.0（19.8）ml/m²，而其6个月后的左室收缩末容积的平均值分别为57.0（25.5）ml/m²，和65.0（23.3）ml/m²，两者之间的差异无统计学意义（-0.9 ml/m² [95%CI：-6.1~4.3]；P=0.73）。
　　BMCs组患者和安慰剂组患者其基线最大耗氧量的平均值分别为14.6（3.8）ml· Kg^-1· min^-1，和15.3（4.6）ml· Kg^-1· min^-1，而其6个月后的最大耗氧量的平均值分别为15.0（4.5）ml· Kg^-1· min^-1，和14.7（5.1）ml· Kg^-1· min^-1，两者之间的差异无统计学意义（1.0 [95%CI：-60.42~2.34]；P=0.17）。
　　BMCs组患者和安慰剂组，其基线心肌缺血SPECT测量值的平均值分别为25.1%（27.8%），和11.8%（20.4%），而其6个月后的心肌缺血SPECT测量值的平均值分别为21.3%（26.2%）和9.2%（9.1%），两者之间的差异无统计学意义（-1.2 [95%CI：-12.50~10.12]；P=0.84）。
　　BMCs组中和安慰剂组患者的LVEF分析研究表明，在BMCs组中，LVEF的均数为34.7%，安慰剂组为32.3%。在6个月内BMCs组的LVEF平均提高1.4%，在安慰剂组中平均下降了1.3%，两者比较无统计学差异(2.7 [95%CI： 0.3 ~ 5.1];P=0.03)。每搏输出量与其类似，BMC治疗组平均上升2.7（12.9）ml，在安慰剂组降低5.8（15.2）ml，无统计学差异(8.4，[95% CI： 2.1 ~ 14.8]; P=0.01)。
　　一项回归分析表明较高的CD34细胞或CD133水平与LVEF绝对值增加有关。CD34细胞每高出3%LVEF增高3% (3.06 [95% CI： 0.14~5.98];P=0.04)。对CD133细胞的统计与此类似，CD133细胞每高出3%，其LVEF绝对值平均增加5.9% (5.94% [95% CI：0.35%~7.57%]; P=0.04)。但两组比较无统计学差异。
　　FOCUS-CCTRN研究证实，慢性缺血性心衰患者接受心内膜下自体骨髓单核细胞输注并不能改善LVESV、最大氧耗量、心肌缺血面积。
　　厦门市心脏中心       王焱供稿